Koalisjonen skal arbeide for å bedre livskvalitet og helse til pasienter med sjeldne sykdommer.
Koalisjonens arbeider for å sikre forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig. Dette mener vi bidrar til bedre livskvalitet og helse til pasienter med sjeldne sykdommer. Koalisjonen består i dag av de bioteknologiske selskapene Takeda, BioMarin, Italfarmaco Chiesi, Sanofi og UCB.
Siden oppstarten i 2015 har Koalisjonen hatt som formål å arbeide for å sikre bedre rammebetingelser for medisinsk behandling for pasienter med sjeldne sykdommer. Dette gjør Koalisjonen gjennom politisk deltagelse, eksterne og interne arrangementer og gjennom synlighet i media.
Koalisjonen har siden oppstarten hatt et godt samarbeid med flere aktører på sjeldenfeltet. På klinisk side er Nasjonalt kompetansetjenester for sjeldne diagnoser og Norsk forening for medisinsk genetikk viktige diskusjonspartner, og av pasientorganisasjonene er Funksjonshemmede Fellesorganisasjon (FFO) viktig for Koalisjonen.