Hele innspillet kan leses nederst på denne siden
Koalisjonen for sjeldne sykdommer, som representerer flere bioteknologiselskaper, har avgitt et omfattende høringsinnspill til anbefalingene utarbeidet av ekspertgrupper for Helse- og omsorgsdepartementet. Koalisjonen fremmer viktigheten av å inkludere sjeldne tilstander som et eget kriterium i prioriteringsarbeidet innen helsetjenesten.
I sin tilbakemelding understreker Koalisjonen at dagens system ikke fullt ut anerkjenner eller adresserer de unike utfordringene sjeldne sykdommer representerer. Dette inkluderer mangel på behandlinger og begrensninger i tilgang til eksisterende legemiddelterapier på grunn av strenge krav til dokumentasjon og evidens som ikke tar hensyn til de små pasientgruppene.
Et av hovedpunktene i innspillet er innføringen av et nytt prioriteringskriterium for sjeldne tilstander for å sikre likeverdig tilgang til helsetjenester for disse pasientene. Koalisjonen argumenterer for at et slikt kriterium vil bidra til rettferdig og likeverdig behandling, og understreker viktigheten av at verdigrunnlaget fra tidligere prioriteringsmeldinger, som vektlegger menneskeverd og integritet, opprettholdes.
Videre adresserer koalisjonen behovet for mer fleksible dokumentasjonskrav. De peker på at kravene til dokumentasjon av nytte bør tilpasses slik at de anerkjenner utfordringene ved å samle store data sett for sjeldne sykdommer, hvor pasientgruppene ofte er for små til at tradisjonelle kontrollerte studier kan gjennomføres.
Koalisjonen foreslår også en økning i betalingsvilligheten for behandlinger av sjeldne tilstander, argumenterer for nøytral vekting av usikkerhet i vurderingene, og økt bruk av prisavtaler som inkluderer oppfølging og gode pasientregistre. Dette vil gjøre det mulig å samle realverdensdata og bedre evaluere den faktiske nytten av behandlinger.
Til slutt påpeker Koalisjonen at sjeldne sykdommer ofte medfører høyere helse- og omsorgskostnader, og understreker viktigheten av å vurdere samfunnsmessig nytte i større grad enn hva som gjøres i dagens system. Ved å endre perspektivet i evalueringen av kostnadseffektivitet og rettferdighet, håper de på å skape et mer inkluderende og rettferdig helsesystem som verdsetter og beskytter alle borgere, uavhengig av hvor sjeldne deres tilstander måtte være.
Koalisjonen ser frem til å fortsette samarbeidet med departementet og andre relevante aktører for å finne konstruktive løsninger på disse utfordringene.