Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Stortingets nettsider og invitasjonen om å delta på høring om Prop 1S (2022-2023) for budsjettåret 2023 under Helse- og omsorgsdepartementet. Koalisjonen ber i dette høringsinnspillet om at Helse- og omsorgskomiteen:
- Sikrer nye nasjonale finansieringsmodeller som er adresserer kjente utfordringer for personer som lever med en sjelden diagnose
- Følger opp at sjeldne diagnoser blir ivaretatt i den videre utviklingen av Nye Metoder og i arbeidet med en ny prioriteringsmelding
- Sikrer god infrastruktur som muliggjør videre deltagelse i Europeiske referansenettverk
- Endringer i finansieringsordningene til spesialisthelsetjenesten må resultere i bedre finansieringsmodeller for sjeldne diagnoser
Basisbevilgningene skal fra og med 2023 utgjøre 60% av bevilgningene til de somatisk spesialisthelsetjeneste. Endringen er tiltenkt å gi de regionale helseforetakene økt strategisk handlingsrom. Det er viktig at dette handlingsrommet brukes til å imøtekomme behovet for nye finansieringsmodeller på sjeldenområdet.
En årsak til at sjeldne diagnoser ikke blir godkjent i systemet for Nye Metoder er at det er få pasienter og stor variasjon mellom pasientene. Dette gjør det spesielt utfordrende å fremskaffe sikker kunnskap om effekten av disse behandlingene. Framfor å påpeke at kunnskapen er usikker, vil det være hensiktsmessig å få på plass midlertidige finansieringsordninger, gjerne i form av et nasjonal fond for finansiering av legemidler til sjeldne. Da vil man kunne finansiere behandling samtidig som man samler ny dokumentasjon.
Koalisjonen ønsker derfor at Helse- og omsorgskomiteen ber regjeringen om å tydeliggjøre hvordan man kan utvikle nye finansieringsmodeller for finansiering av innovative behandlinger i den kommende Nasjonal helse og samhandlingsplan. Sentralt i dette bør et nasjonalt fond for midlertidige godkjenning/finansiering av behandling til sjeldne diagnoser stå.
Videreutviklingen av Nye Metoder må ta høyde for sjeldne diagnoser
Stortingets flertall ba i 2019 om at systemet for nye metoder skulle evalueres med bakgrunn i «utfordringen man ser i forbindelse med innføring av nye metoder til sjeldne sykdommer og andre små pasientgrupper, og mener beslutningsprosessene i større grad må ta høyde for disse».
Den endelige evalueringen ble overlevert til regjeringen i 2021, og pekte på at «Det er først og fremst utfordringer knyttet til persontilpasset medisin, avanserte terapier og behandlinger for sjeldne tilstander som vil gjøre seg gjeldende» i fremtiden.
Det er gledelig å se at det i årets statsbudsjett bevilges friske midler til Nye Metoder og at de regionale helseforetakene arbeider for å utvikle Nye Metoder innenfor rammene av dagens prioriteringsmelding. Regjeringen har også signalisert en ny prioriteringsmelding.
Samtidig er det lite av Stortingets gjentatte føringer om å ivareta de sjeldne som speiles det pågående arbeidet i Nye Metoder eller i signalene gitt for hva man ønsker å undersøke i en ny prioriteringsmelding. Dette konkretiseres ved at sjeldne sykdommer nevnt i RHFenes oppdatering for videreutviklingen av Nye Metoder til departementet, eller i departementets oppdatering til stortinget i denne proposisjonen (Kapittel 11, Videreutvikling av Nye Metoder). Koalisjonen mener at dagens utfordringer med innføring av behandlinger til sjeldne sykdommer er en konsekvens av de føringene som Stortinget ga i den foregående prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016) – Verdier i pasientens helsetjeneste)
Disse utfordringene må derfor adresseres i en ny prioriteringsmelding. Koalisjonen ber derfor at Helse- og omsorgskomiteen om å sikre at sjeldenhet blir tilstrekkelig drøftet i den kommende prioriteringsmeldingen.
Internasjonalt samarbeid er en viktig for tidlig diagnostikk og god behandling av sjeldne diagnoser
I Nasjonal strategi for sjeldne diagnoser fremheves viktigheten av deltagelse i Europeiske referansenettverk (ERN). Nettverkenes mål er å håndtere sjeldne og sykdommer og tilstander som krever høyt spesialisert behandling og en konsentrasjon av kunnskap og ressurser. I strategien presiseres det at de regionale helseforetakene skal legge til rette for økt norsk deltakelse i alle de europeiske referansenettverkene. Dette arbeidet har blitt prioritert på en god måte, og i dag er Norge med i 17 av 24 nettverk. Dette gir norske pasienter med sjeldne diagnoser muligheten til raskere diagnostikk og bedre behandling.
Et krav for deltagelse i et ERN er at man kan kommunisere gjennom det såkalte Clinical Patient Management System (CPMS). Dette er en digital plattform for kommunikasjon som ivaretar pasientens personvern. Norske klinikere har i dag ikke tilgang til CPMS, og det har blitt gitt tydelige signaler fra EU om at Norge risikerer å bli utestengt fra ERN med mindre man får på plass tilgang til CPMS.
Koalisjonen ønsker derfor at Helse- og omsorgskomiteen ber regjeringen om å sikre at tiltakene i nasjonal strategi for sjeldne diagnoser følges opp og at man får ordnet tilgang til kritisk infrastruktur for videre deltagelse i ERN.
Avslutning
Koalisjonen takker for muligheten til å komme med innspill til årets statsbudsjett, og ønsker komiteen til lykke med det videre arbeidet. Koalisjonen er tilgjengelig for å utdype våre punkter, og det er bare å ta kontakt om mer informasjon er ønsket.