Koalisjonens innspill til Helsenæringsmeldingen

Koalisjonen deltok på Stortingets høring av Meldt. St. 18 (2018-2019). Helsenæringen - Sammen om verdiskapning og bedre tjenester.
Her pekte vi på viktigheten av å få på plass et metodevurderings- og anskaffelsessystem som tar høyde for karakteristikkaene ved sjeldne sykdommer.

Koalisjonen for sjeldne sykdommer ble invitert til å delta på Stortingets høring av Meld. St. 18 (2018-2019). Helsenæring – Sammen om verdiskapning og bedre tjenester. Lenke til vårt muntlige innlegg til komiteen finner du her.

Nedenfor finner Koalisjonens skriftlige innspill.

Innspill til høring av Meld. St. 18 (2018-2019) Helsenæringen – Sammen om verdiskapning og bedre tjenester

Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Stortingets hjemmesider og invitasjonen til å delta på høring om Meld. St. 18 (2018-2019) Helsenæringen. Vi takker for muligheten til komme med innspill til høringen.

Sjeldne sykdommer

Koalisjonen er en sammenslutning av ni bioteknologiske selskaper som arbeider for å bedre behandlingen, livskvaliteten og helsen til pasienter med sjeldne sykdommer.

Stortingsmeldingen om helsenæringen er en viktig milepæl i arbeidet for å styrke en næring med stort potensiale i Norge.  Koalisjonen er opptatt av at meldingen er et nybrottsarbeid på det helse- og næringspolitiske området. Vi mener at dokumentet både gir en god beskrivelse av utfordringsbildet og betydningen av å legge forholdene bedre til rette for å stimulere til økt næringsutvikling og bedre pasientbehandling. Koalisjonen er opptatt av
meldingen også må bidra til at pasienter med sjeldne sykdommer (det vil sydommer som rammer færre enn 500 personer i Norge) sikres likeverdig tilgang til behandling.

Helse- og omsorgskomiteen understreket da den behandlet Prioriteringsmeldingen i 2016 at det må legges særskilt til rette for å sikre at nye behandlinger på sjeldenområdet så raskt som mulig kommer pasientene til gode. Dette ble blant annet understreket ved å peke på at
det er forhold ved sjeldne sykdommer som er av betydning for vurderingen av innføring av nye behandlingsmetoder. Komiteen bemerket at man bør stille mindre strenge krav til den kliniske dokumentasjonen, og at det framover skal aksepteres en høyere betalingsvilje for nye behandlinger til små og sjeldne pasientgrupper. Koalisjonen ønsker innledningsvis å henlede oppmerksomheten på det faktum at det fortsatt i dag bare finnes medikamentell behandling til om lag fem prosent av de vel 7000
kjente sjeldne diagnosene. Det er derfor viktig at den medisinske utviklingen ikke stopper opp og at dagens systemer videreutvikles for å understøtte denne ambisjonen. Dette gjelder både systemet for metodevurdering og for innovative anskaffelser.

Videreutvikling av metodevurderingssystemet

I kapittel 8.6 i helsenæringsmeldingen uttrykker regjeringen en ambisjon om å videreutvikle nye former for metodevurderinger blant annet innenfor persontilpasset medisin, og på områder der det er mangelfull dokumentasjon av effekt og nytte. Sjeldenfeltet nevnes ikke eksplisitt på dette punktet i meldingen. Koalisjonen vil trekke fram viktigheten av at man så raskt som mulig får på plass tilpassede prosesser for vurdering av nye metoder for pasienter med sjeldne sykdommer. Et lite antall pasienter
gjør det utfordrende å tilfredsstille de kravene som i dag stilles til klinisk dokumentasjon i metodevurderinger.  For at pasienter med sjeldne sykdommer skal få likeverdig tilgang til behandling som andre pasienter, er det avgjørende med prosesser som tar høyde for de særlige forhold som
gjelder ved forskning på små og sjeldne sykdomsgrupper, både når det fastsettes krav til dokumentasjon, og når betalingsviljen anslås i kostnadseffektivitetsvurderingene.

Hvordan kan et nytt system se ut

Koalisjonen har merket seg at Statens legemiddelverk (SLV) i slutten av mars 2019 tok initiativ til en diskusjon om hvordan videreutvikle dagens metodevurderingssystem. Utgangspunktet for diskusjonen er at ikke alle nye legemidler trenger en like omfattende vurdering.

Et alternativ til dagens system vil kunne være et eget metodevurderingsløp for legemidler for sjeldne og alvorlige sykdommer. Her kan en eksempelvis se til måten England og NICE evaluerer nye metoder i sitt Highly Specialised Technology (HST) program. I Norge vil man da kunne opprettholde at det kun er én vei inn i systemet, men at det videre evalueringsløpet styres av kjennetegn ved den aktuelle teknologien. Dette ville for eksempel kunne være ut fra om det aktuelle legemiddelet er utviklet for en sjelden tilstand
(dvs. klassifisert som «orphan medicinal product»).  Et slik løp vil også kunne ta opp i seg Stortingets ovenfor nevnte føringer om betalingsvillighet, krav til den kliniske dokumentasjonen og prioritet av pasienter med sjeldne diagnoser.

Fra metodevurdering til pasientbehandling

Etter at et nytt legemiddel har vært metodevurdert skal det fra 1. februar 2019, etter overføringen av finansieringsansvaret fra Folketrygden til de regionale helseforetakene, gjøres anskaffelser i regi av Sykehusinnkjøp HF. Koalisjonen er opptatt av at det etter denne omleggingen må legges ytterligere til rette for å få til innovative anskaffelser på sjeldenområdet. Vi registrerer at regjeringen i kapittel 8.7 signaliserer en slik ambisjon.
Videre pekes det i kapittel 8.8 på at det må utvikles tiltak for å evaluere nye legemidler med begrenset dokumentasjon. Der pekes det på at det foregår et arbeid med å  «utvikle tiltak for å evaluere og monitorere bruk av metoder etter beslutninger som inkluderer etterlevelse og effekt av nye legemidler og metoder. Dette er særlig viktig når en ny lovende metode er
besluttet innført med begrenset vitenskapelig dokumentasjon gjennom eksempelvis kun fase II-studier. I tillegg vil evalueringer og bruk av kvalitetsregistre være viktige redskaper i implementering av beslutninger.”

En måte å systematisk bygge opp slik dokumentasjon på vil kunne være gjennom å anskaffe legemiddelet med en betingelse om at dokumentasjon på bruk og behandlingsresultater skal samles inn også etter at beslutning om finansiering er truffet. Vi foreslår derfor et tilleggspunkt på side 83 i helsenæringsmeldingen om at regjeringen vil

«-utvikle tiltak for å evaluere og monitorere bruk av legemidler for sjeldne pasienter der det på beslutningstidspunktet forelå begrenset klinisk dokumentasjon, og at Sykehusinnkjøp HF gis i oppdrag å prøve ut nye måter å anskaffe legemidler på.»

Gjennom å ta i bruk bedre tilpassede metodevurderinger og videreutvikle muligheten for innovative anskaffelsesmetoder, kan helsetjenestene sikre både raskere og likeverdige tilgang for legemidler til behandling av pasienter med sjeldne sykdommer.