Koalisjonens høringsinnspill til lovefesting av systemet for nye metoder

Innspill til høring om lovfesting av nye metoder m.m.

Koalisjonen for sjeldne sykdommer hadde muligheten til å delta i Stortingets høring til Prop.55L (2018-2019). Endringer i spesialisthelsetjenesteloven og pasient- og brukerrettighetsloven (lovfesting av systemet for nye metoder m.m.)

Du finner lenke til vårt muntlige innlegg til komiteen her. 

Nedenfor finner du vårt skriftlige innspill.

Innspill til høring om Endringer i spesialisthelsetjenesteloven og
pasient- og brukerrettighetsloven (Prop. 55 L (2018-2019)

Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Stortingets hjemmeside hvor det fremgår at det Helse- og omsorgskomiteen vil gjennomføre en høring om de varslede endringer i spesialisthelsetjenesteloven og pasient- og brukerrettighetsloven (Prop. 55 L (2018-2019) den 30. april 2019. Koalisjonen takker for muligheten til å komme med skriftlig innspill til høringen.

Sjeldne sykdommer

I Norge lever det omtrent 30 000 personer med sjeldne sykdommer fordelt på om lag 7 000 diagnoser. Det finnes medikamentell behandling til fem prosent av de kjente diagnosene, noe som viser at det fortsatt er et stort udekket medisinsk behov for pasienter med en sjelden sykdom.

En sjelden diagnose er i Norge definert, selv om definisjonen nå er til vurdering i Helse- og omsorgsdepartementet, som å ramme 1 av 10 000 personer (det vil si drøyt 500 personer i Norge).

Koalisjonen for sjeldne sykdommer er en sammenslutning av ni bioteknologiske selskaper som arbeider for å bedre livskvaliteten og helsen til pasienter med sjeldne sykdommer.

Prioritering og sjeldne sykdommer

Stortinget har ved flere anledninger de siste årene behandlet spørsmål knyttet til prioritering og sjeldne sykdommer. Koalisjonen var meget fornøyd med at komiteen satt et særlig fokus på sjeldenområdet i forbindelse med behandlingen av Prioriteringsmeldingen. Spesielt viktig var det at komiteen slo fast at pasienter med sjeldne sykdommer skal sikres gode og likeverdige helsetjenester. I tillegg ble det understreket
at det er forhold ved sjeldne sykdommer som er av betydning for vurderingen av slike metoder. Rent konkret ble det pekt på at man bør stille mindre strenge krav til den kliniske dokumentasjonen samtidig som det ble indikert at man bør akseptere en høyere betalingsvilje for slik behandling.
Videre sluttet et samlet Storting seg i 2017 til at det utarbeides en nasjonal Strategi for sjeldne sykdommer. Denne er dessverre enda ikke på plass. Sist men ikke minst ba flertallet i Stortinget i forbindelse med behandlingen av statsbudsjettet om at «regjeringen i styringsdialogen med de regionale helseforetakene vektlegger behovet for at pasientrettigheter til personer med sjeldne sykdommer ivaretas ved overføringen av medikamentordningen til de regionale helseforetakene». Stortinget har, som denne gjennomgangen tydelig viser, vært opptatt av å beskytte rettigheter for denne sårbare pasientgruppen. 

Innspill til lovendringene

Koalisjonen ønsker innledningsvis å peke på at de tydelige signalene fra Stortinget om en særskilt oppmerksomhet for sjeldne pasienter ikke gjenspeiles i lovforslaget.

Lovfesting av metodevurderingssystemet

Regjeringen foreslår at det legges til en ny paragraf 4-4 i spesialisthelsetjenesteloven om et felles system for å beslutte hvilke metoder som kan tilbys i spesialisthelsetjenesten. Mer konkret foreslås
det at de regionale helseforetakene skal sørge for et felles system for å beslutte om hvilke metoder som kan tilbys.

Systemet for Nye Metoder har vært i drift siden 2013/14. Siden 2018 har også legemidler til behandling av sjeldne diagnoser vært en del av systemet. Koalisjonen er, som flere av de refererte høringsinstansene, av den oppfatning at det ville vært fordelaktig med en grundig og uavhengig
evaluering av Nye metoder-systemet for å videreutvikle og forbedre prosessene. En slik evaluering bør sendes ut på en omfattende høring for å belyse både sterke og svake sider ved dagens ordning.

Fra vårt ståsted vil det være særlig viktig å få på plass en systematisk gjennomgang av hvordan Nye metoder har evaluert og truffet beslutninger omkring legemidler for pasienter med sjeldne og genetiske sykdommer. Har systemet evnet å ta opp i seg Stortingets signaler om høyere prioritet for svært alvorlige sykdommer, lemping i dokumentasjonskravet for små pasientgrupper og vilje til å bruke mer ressurser på slike pasientgrupper? Uten en grundig evaluering kan vi bare anta at svaret på dette spørsmålet er nei.

Koalisjonen er derfor av den oppfatning at Stortinget bør avvente å gjennomføre den foreslåtte lovreguleringen til en uhildet evaluering av Nye metoder foreligger.

Ytterligere tilpasning av metodevurderingssystemet

Koalisjonen har merket seg at Statens legemiddelverk (SLV) i departementets høringsrunde har spilt inn konkrete forslag til utformingen av et eventuelt metodevurderingssystem. I tillegg har SLV i
slutten av mars 2019 tatt initiativ til en diskusjon omkring hvordan man kan videreutvikle dagens metodevurderingssystem. Utgangspunktet for diskusjonen, som Koalisjonen er helt enig i, er at ikke alle nye legemidler som skal metodevurderes trenger en like omfattende vurdering. Ambisjonen er sagt å være at utviklingen av differensierte løp for sykehuslegemidler vil redusere saksbehandlingstiden i SLV.

Det koalisjonen savner i forslaget er et eget løp for å vurdere legemidler for sjeldne og alvorlige sykdommer. Et slik løp ville for eksempel kunne utformes med utgangspunkt i måten England og NICE evaluerer nye metoder i sitt HST (Highly specialised technology) program.

I Norge vil man da kunne opprettholde at det kun er en vei inn i systemet, men at det videre evalueringsløpet styres av kjennetegn ved den aktuelle teknologien. Dette ville kunne for eksempel være ut fra om det aktuelle legemiddelet er utviklet for en sjelden tilstand (dvs. klassifisert som «orphan medicinal product»). Et slik løp vil også kunne ta opp i seg Stortingets ovenfor nevnte ambisjoner og særskilte føringer om effekt, ressursbruk og alvorlighet for nye behandlinger for pasienter med sjeldne diagnoser.

Koalisjonen takker nok en gang for muligheten til å komme med innspill til de foreslåtte endringene i spesialisthelsetjenesteloven og pasient- og brukerrettighetsloven. Vi er selvsagt også tilgjengelig dersom komiteen ønsker ytterligere informasjon.