I dag ble viktige problemstillinger knyttet til sjeldne sykdommer diskutert i et møte hvor sentrale aktører fra helsefeltet delte innsikt og perspektiver. Hovedtemaet var hvordan sjeldne sykdommer kan bli prioritert i den kommende prioriteringsmeldingen, og hvilke tiltak som må på plass for å sikre bedre tilgang til behandling, rettferdig finansiering og et mer velfungerende helsesystem for denne pasientgruppen.
Systematiske utfordringer i dagens helsesystem
En gjennomgående utfordring for pasienter med sjeldne sykdommer er den lange veien til diagnose og behandling. Mange opplever store forsinkelser i diagnostisering, noe som kan føre til irreversible helseskader. Videre er det en kjent problemstilling at nye legemidler har begrenset tilgang i Norge, selv om de er godkjent i resten av Europa. En av hovedårsakene er dagens beslutningsprosesser, hvor streng evidensbasering, økonomiske vurderinger og manglende fleksibilitet gjør det vanskelig for sjeldne pasienter å få tilgang til livsviktig behandling.
Et annet kritisk punkt er finansiering. Mange behandlinger for sjeldne sykdommer dekkes i dag av enkeltstående sykehus, noe som fører til store økonomiske byrder på enkelte helseregioner. Det ble diskutert hvordan en nasjonal finansieringsordning kunne bidra til å fordele kostnadene mer rettferdig og sikre at pasienter ikke blir ofre for tilfeldige budsjettbegrensninger i sitt nærområde.
Behov for bedre prioriteringskriterier
Et sentralt tema i diskusjonen var hvordan prioriteringskriteriene i helsevesenet må tilpasses bedre for sjeldne sykdommer. Det ble stilt spørsmål ved hvorvidt dagens system fanger opp den helhetlige verdien av en behandling, og om vi som samfunn vektlegger kostnader på en måte som kan gå på bekostning av pasientenes livskvalitet. Flere fremhevet behovet for å innføre et mer fleksibelt alvorlighetskriterium, hvor det tas hensyn til de spesielle utfordringene sjeldne pasientgrupper står overfor.
I tillegg ble det trukket frem at usikkerhet i medisinske studier ofte blir brukt som argument for å avslå behandlinger, til tross for at det i praksis er svært vanskelig å innhente store mengder data for sjeldne sykdommer. En mer helhetlig og risikonøytral tilnærming til vurdering av nye behandlinger ble foreslått som en løsning på dette.
Kunnskap og kompetanse som nøkkel
Mangel på kunnskap om sjeldne sykdommer i helsevesenet ble identifisert som en vesentlig utfordring. Mange sykepleiere og leger har begrenset erfaring med sjeldne diagnoser, noe som kan føre til forsinkelser og feildiagnoser. Det ble foreslått å styrke utdanning og kompetansebygging for helsepersonell, samt å etablere nasjonale ressurssentre som kan sikre bedre opplæring og veiledning.
Videre ble det trukket frem at Norge har forpliktet seg til internasjonalt samarbeid gjennom European Reference Networks (ERN), men at det fortsatt gjenstår arbeid for å sikre at dette samarbeidet fungerer optimalt. Bedre bruk av digitale løsninger, økt deling av pasientdata og sterkere nasjonale registre ble identifisert som viktige tiltak for å styrke forskningen og utviklingen innen sjeldne sykdommer.
Veien videre – politisk handling nødvendig
Flere uttrykte bekymring for at sjeldne sykdommer fortsatt blir nedprioritert i politiske prosesser, og at det haster med å sikre at denne pasientgruppen får en sterkere stemme i helsepolitikken. Det ble løftet frem et behov for en egen legemiddelmelding som kan sikre at sjeldne sykdommer blir en naturlig del av helsetjenestens prioriteringer.
Videre ble det understreket at politisk vilje alene ikke er nok, det kreves konkrete tiltak for å sikre at sjeldne pasienter får den behandlingen de har behov for. En av de viktigste konklusjonene fra møtet var at helsevesenet må tilpasses bedre for å håndtere sjeldne sykdommer på en rettferdig og likeverdig måte. Dette krever en kombinasjon av bedre prioriteringssystemer, økt og nasjonal finansiering, sterkere internasjonalt samarbeid og en helhetlig tilnærming til behandling og omsorg.
Avsluttende refleksjon
Møtet viste tydelig at det er bred enighet om at pasienter med sjeldne sykdommer må få en høyere prioritet i helsepolitikken. Samtidig er det fortsatt et stykke igjen før vi har et system som ivaretar disse pasientene på en rettferdig måte. Fremover må både politikere, fagpersoner, fagforbund og pasientorganisasjoner samarbeide for å sikre at denne pasientgruppen får den oppmerksomheten og behandlingen de fortjener.